Впервые исследователи модифицировали гены в Т-клетках (Т-лимфоцитах), используя CRISPR –особый фермент, который может редактировать ДНК. Они надеются, что, изменяя Т-клетки, имеющие решающее значение для иммунной системы, эти клетки смогут бороться с болезнями, обычно проскальзывающими незамеченными или изменяющими иммунную систему. Т-лимфоциты являются основными агентами для борьбы с болезнями – они ищут и уничтожают клетки, способные вызвать инфекцию или болезнь. Их также легко извлечь из крови пациента, изменить и вернуть обратно в тело. В течение многих лет ученые надеялись, что они могли бы использовать CRISPR/Cas9 – фермент, позволяющий исследователям редактировать ДНК в нужном месте, чтобы изменить генетический код Т-клеток в целях выявления конкретных заболеваний, как ВИЧ или рак.
Но работа оказалась удивительно сложной – методы, используемые для изменения генов и во многих других типах клеток, оказались неэффективными и непредсказуемыми в Т-лимфоцитах. Поэкспериментировав год-полтора с условиями, исследователям из Университета Калифорнии, Сан-Франциско, удалось успешно использовать CRISPR / Cas9, по данным нового исследования. Исследователи использовали фермент для изменения клеток ДНК таким образом, чтобы они больше не производили два белка. Сначала CXCR4, используемый вирусом ВИЧ во время вторжения в организм и разрушения Т-клеток, то есть, его отключение может сделать Т-лимфоциты более устойчивыми к атакам вируса. Они также блокировали второй белок, PD-1, который, как показали другие исследования, атакуют раковые клетки. В экспериментах, исследователи смогли блокировать эти белки примерно в третьей части редактированных клеток – не идеальная эффективность, но огромное улучшение в сравнении с предыдущими попытками.
