Изобретен точный метод редактирования ДНК

Она позволяет исправить 89% из 75 тысяч известных вредных мутаций, которые влияют на геном человека и вызывают различные опасные нарушения, такие как кистозный фибриоз, серповидноклеточная анемия, а также болезнь Тея-Сакса, которая уничтожает нервные ткани. Новый прорыв открывает дверь к новой эре генетического редактирования. Однако, ученые предостерегают, что нужно провести еще много исследований, прежде чем можно будет безопасно применить метод для лечения людей. Кроме мер безопасности препятствием остается также вопрос о доставке молекулярного инструмента редактирования к клеткам, которые нужно исправить для лечения нарушений.

«Этот первый отчет о первичном редактировании — это скорее начало, чем конец долговременных надежд на то, что наука будет способна изменять ДНК в любой живой клетке или организме включительно с потенциальным применением для лечения людей с генетическими болезнями», — сказал ученый Дэвид Лю из Массачусетского университета.

Способность переписывать генетический код — это найбильший научный прорыв последних лет. Наиболее распространенным инструментом для этого стал так называемый Crispr-Cas9. Он работает как «молекулярные ножницы», цепляясь к конкретному участку ДНК и разрезая ее на две части. Процедура позволяет выводить из строя определенные гены и даже исправлять вредные мутации, обеспечивая клетки новыми участками ДНК правильной информацией.

Впрочем, Crispr-Cas9 не идеальный. Часто его применение завершается катастрофической смесью вырезанных частиц с дополнительными «вставками» ДНК. Или же нужные участки кода просто теряются. Это не такая уж и проблема, когда ученые работают с подопытными материалами в лабораториях. Поврежденные ДНК можно просто выбросить. Но когда речь идет об исправлении в геноме человеческих легких, сердец и тканях других органов, нужна большая точность.

Новый инструмент так же цепляется к нужному участку ДНК. Но вместо того, чтобы разрезать его на две части, он дописывает новую секцию ДНК в нужном месте. В журнале Nature ученые описали, как они сделали 175 различных исправлений в ДНК человеческих клеток с необычайной точностью. В одном из случаев они исправили мутации, которые вызывали наследственное заболевание крови. В другом они удалили четыре дополнительные буквы ДНК в конретном гене, из-за которых возникала болезнь Тая-Сакса. Эта болезнь очень редкая и обычно приводит к гибели детей до пятилетнего возраста.

До первичного редактирования внесение такого широкого спектра изменений в ДНК без риска оставить что-то патогенне или удалить что-то нужное было просто невозможно.

checheninfo.ru