Команда биоинженеров Стэнфордского университета разработала, своего рода, программируемый генетический код, что позволяет им выборочно активировать или деактивировать гены в живых клетках. По мнению исследователей, это позволяет вступить в новое поколение генной терапии. Техника адаптация CRISPR, самой новый генетический инструмент, который использует природный защитный механизм, который бактерии развивали на протяжении миллионов лет. Стандартный CRISPR состоит из двух компонентов: короткой РНК, которая соответствует определенному месту в геноме, и белка Cas9, вырезающему ДНК в этом месте.
Но установка нового генетического кода является лишь одним способом. Другой метод позволяет активировать конкретный ген в большей или меньшей степени, контролируя его таким образом, и изменяя его поведение. Стэнфордские биологи сосредоточили внимание именно на этом способе. Они разработали молекулу CRISPR, которая включает вторую часть информации о РНК, увеличение (повышая активность) или уменьшая деятельность гена-мишени, или выключая его полностью. К тому же ученые смогли сделать так, что она он может повлиять на два различных гена одновременно. Как сказал ведущий автор Lei Stanley Qi, «Это похоже на вождение автомобиля. Вы управляете авто с помощью руля и изменением скоростьи, и баланс этих двух факторов определяет, как автомобиль движется. Мы можем сделать то же самое в клетке, увеличивая или уменьшая активность генов и производя разные результаты». В качестве доказательства правильности концепции, ученые контролировали метаболизм дрожжей, воздействуя на гены, чтобы произвести четыре различных конечных продукта. Способность контролировать гены является привлекательным подходом в разработке генетической терапии для сложных заболеваний, которые связаны с несколькими генами. Ученые планируют испытать технику на мышах и усовершенствовать способ доставки. Для того, чтобы пройти обучение в международных университетах, необходимо отличное знание иностранных языков.